Beispiele neuer therapeutischer Ansätze aus dem NGFN


  • In Lungenkrebs konnten entscheidende Mutationen identifiziert werden, woraus folgend verschiedene klinische Studien initiiert wurden: eine Phase II-Studie mit Dasatinib (Tyrosinkinase-Inhibitor, derzeit zur Behandlung von Leukämie eingesetzt) im nicht-kleinzelligen Bronchialkarzinom; eine an zahlreichen Zentren weltweit durchgeführte Phase I-Studie mit FGFR1-Inhibitoren bei Patienten mit FGFR1-amplifizierten Bronchialkarzinomen; sowie eine Phase-I Studie mit der Kombination HSP90 Inhibitor und ERBB2 Antikörper bei Patienten mit ERBB2-Mutation oder Amplifikation.


  • Defekte in Glucose-Transporter Typ 1 wurden als (häufige) Ursache von Epilepsie entdeckt und es wurde erkannt, dass durch fettreiche Nahrung einfach Abhilfe geschaffen werden kann. Dies hat in den letzten fünf Jahren Diagnostik, klinisches Management und Therapie maßgeblich beeinflusst. Kinder mit schweren pharmaresistenten Epilepsien und bestimmten Bewegungserkrankungen werden unter ketogener Diät anfallsfrei oder es bleiben nur geringe Beschwerden. Kinder mit kognitiven Beeinträchtigungen und moderater Entwicklungsverzögerung erleben eine dramatische Verbesserung und teilweise eine erhebliche schulische Leistungssteigerung.


  • Die weitaus meisten Krankheitsgene für die entzündliche Darmerkrankung Morbus Crohn wurden in einer sehr detaillierten Risikokarte (163 Krankheitsgene) durch das NGFN aufgebracht. Die funktionelle Nachverfolgung hat Gemeinsamkeiten in den pathophysiologischen Stoffwechselwegen mehrerer chronisch entzündlicher Erkrankungen der Barriere-Organe (Darm, Haut, Lunge) aufgezeigt. Dies ist ein gutes Beispiel für die Notwendigkeit systemübergreifender Ansätze. Aus dem NGFN-Wissen dieses Bereiches werden in der CONARIS Research Institute AG aktuell zwei Medikamente entwickelt. Ein biotechnologischer Wirkstoff wird mit einem Partner durch die Phase I geführt, ein Small Molecule wird 2014 in der Phase I sein.


  • NGFN Wissenschaftler zeigten den Einfluss von Cholesterinsenkern auf die Alzheimer Erkrankung. Sie fanden heraus, dass der Gehalt an potentiell schädlichen Amyloid beta-Peptiden in der Hirnflüssigkeit von Alzheimer-Patienten nach Behandlung mit Statin oder Ernährung reich an Omega-3-Fettsäuren sinkt. Auf dieser Basis wurde ein medizinisches Nahrungsmittel auf Fettsäurebasis entwickelt, das bereits erhältlich ist. Bisher wurden zwei Studien für frühe Stadien abgeschlossen, eine Langzeitstudie wird derzeit als EU FP7 Projekt Lipididiet durchgeführt.